ゲノム情報に基づいて個々の患者さんに応じた最適な治療を提供できる環境が少しずつ整いつつある一方、今まで単一臓器の疾患であった患者対象が細分化され、患者数が極めて少ない対象疾患が増えつつあります。希少がんなどでは患者数が極めて少ないためにランダム化比較試験などが困難である状況があり、単群試験や観察研究なども含めた前向き研究をどのように効率的に実施するかが議論されています。
本講義では、AMEDのプロジェクト研究の成果物を元にして、ゲノム等のバイオマーカー情報に基づく臨床試験のポイントをバイオマーカーの検査系からレジストリデータの活用までを元にして、幅広くわかりやすく解説頂きました。