がんの希少サブタイプは患者数が少なく、無作為化（ランダム化）比較臨床試験の実施にあたり、統計学的仮説から導き出した有効性を検証するためには必要な症例数を集めるまでに時間やコストがかかったり、必要症例数を集めること自体が不可能な場合があります。また、比較対照の患者さんにおける臨床経過の実態把握が不十分なため薬を使用しなかった時に比べ、本当に効果があるのか分からない問題があります。
本講義では、リアルワールドデータ収集のためのレジストリ構築やレジストリデータを対照に臨床試験を実施し、医薬品の承認申請に活用できた事例を解説頂きました。