臨床試験においてエンドポイントの選択は試験デザインの中核をなします。
中でも、患者の直接的な便益を反映するエンドポイントを真のエンドポイントと呼びます。ただし、しばしば臨床的効果を直接測定することが実際的でない場合があり、その代わりとして用いられるエンドポイントのことを代替エンドポイントと呼びます。代替エンドポイントは、疫学、治療学、病態生理学または他の科学的根拠に基づいて、臨床上の便益・害の有無を予測することが期待されるものであるべきとされます。では、実際に代替エンドポイントの代替性評価とはどのようになされるのでしょうか？2018年にはFDAからこれまでの承認申請の際に使われた代替エンドポイントの一覧及び関連ドラフトガイダンスが提供されるなど、代替エンドポイントの利用への取り組みが進んでいるようです。
本講義では、代替エンドポイントが満たすべき要件とその統計学的な評価の実際について解説いたしました。